无锡医保用药目录「从每针70万到3万，他们是无锡首批罕见病用药医保受惠者」

扬子晚报网3月25日讯（记者 季娜娜）今天上午，记者从无锡市儿童医院获悉，该院神经内科顺利为两例脊髓性肌萎缩症（ *** A）患儿完成诺西那生钠注射液的鞘内注射治疗。2024年12月，经过国家医保局“灵魂砍价”，注射液诺西那生钠从70万元一针降至3万余元，加上无锡医保报销，患者只需要承担每针20%的费用，大幅减轻了患者家庭负担。他们也是无锡市首批罕见病用药医保政策惠及力度更大的患者。

诺西那生钠注射液是治疗脊髓型肌萎缩症的特效药，于2024年12月在美国获批上市，2024年10月在中国大陆上市，但当时价格高昂，近70万元一针，按首年注射6针、之后每年3针且终身用药来看，绝大多数家庭根本无法承受，被大家称为“天价药”。

医院神经内科华颖主任说，她们在门诊中发现此病的小患者家庭大都因为昂贵的费用放弃了治疗。2024年国家医保目录药品谈判成功，从70万元一针降至3万余元，这无疑给患者带来了希望。

9岁的刁某和11岁的朱某在门诊中先后被查出患有脊髓性肌萎缩症，两位患儿均为婴幼儿期起病，出现进行性肌无力，伴有不同程度的脊柱侧弯及关节挛缩，尤其是朱某，全身骨骼（包括脊柱）严重变形，不能独站或独走，由于长期卧床，体质相对较差。医院神经内科主任助理王健彪主任说，这两个患者的家庭一直坚持给孩子进行康复治疗，孩子的肢体肌肉相对来说保持的不错，因此医院也之一时间联系了他们。为确保治疗顺利进行，神经内科团队提前完善患儿的脊柱CT检查并仔细研究穿刺角度，制定流程与应急预案，门诊部组织康复科、骨科、医学影像科、药学部、儿科实验室开展多学科诊疗，完成各项用药评估、确定治疗方案，最终成功为患儿完成鞘内注射，患儿无不良反应。

医院药学部副主任王燕介绍，无锡市医疗保障局明确，诺西那生钠注射液作为罕见病用药实际报销比例为80%。这意味着，无锡市 *** A患儿看到了治疗希望，极大减轻了家庭经济负担。医院目前拥有30多种国家医保谈判药品，无锡市儿童医院从政策上到实际临床使用上将为患儿更大化使用，只要有儿童适用剂型和适用症，医院都会通过正常的渠道进入，让患儿享受到政策的红利。

据悉，脊髓性肌萎缩症（ *** A）是一种罕见的常染色体隐性遗传性神经肌肉疾病，发病率是1/6000-1/10000，主要表现逐渐加重的肌肉萎缩、无力。 *** A患儿主要发病于婴幼儿，可能表现为竖头无力，运动发育落后，肢体松软，“蛙腿”样姿势、逐渐加重的呼吸困难、脊柱侧弯或关节挛缩等症状。随着疾病的进展，呼吸及运动功能逐渐减退，可导致患儿反复呼吸道感染或者夭折。

校对 徐珩

来源：紫牛新闻